在2024年10月23日至27日举行的美国肾脏病学会（ASN）--肾脏周（KidneyWeek）上，专注于肾脏疾病基因治疗的公司泛亚电竞旗下的Purespring Therapeutics展示了其AAV基因疗法PS-002的临床前数据。这些数据表明，该疗法能够有效靶向肾脏足细胞，且在小鼠和猪模型中显著改善了IgA肾病的表现，减少了炎症并降低了肾脏纤维化，且没有观察到与治疗相关的副作用。

IgA肾病（IgAN）是一种自身免疫性肾病，因免疫球蛋白A（IgA）在肾脏内的积聚而导致炎症及损伤。该疾病主要影响年轻患者，约三分之一的患者在五年内会经历肾功能衰竭，最终需要移植或透析。目前，针对IgA肾病的治疗手段主要为糖皮质激素、免疫抑制药物、ACEI和ARBs、饮食调整及鱼油补充等，这些方法只能控制症状和延缓疾病进展，尚无治愈方案。

PS-002专门靶向足细胞，这是维持肾小球滤过屏障的重要细胞。该疗法通过AAV向足细胞递送一个编码调节蛋白的基因，此蛋白控制足细胞内补体蛋白质片段的水平。补体系统是先天免疫系统的一部分，若其作用异常，则可能引发包括肾脏疾病在内的多种健康问题。在IgAN的小鼠模型中，接受PS-002治疗的小鼠显示肾脏细胞中补体沉积水平较低，尿液中的蛋白质含量也减少，相比之下，肾脏形态更为健康。

此外，三只哥廷根迷你猪在接受PS-002治疗后，肾脏中的治疗基因表达在给药后长达56天内保持稳定，且未观察到与治疗相关的副作用。Purespring的首席科学家Ambra Cappelletto表示：“我们的数据表明，靶向足细胞以调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002的临床前数据为IgA肾病的基因疗法奠定了基础。”

值得注意的是，Purespring最近成功完成了8000万英镑（约105亿美元）的B轮融资，正在积极准备启动PS-002的I/II期临床试验。基因治疗正在彻底改变慢性疾病的治疗模式，PS-002处于这一发展的前沿，极有可能改变IgA肾病及其他肾脏疾病的治疗现状。

基因治疗在肾脏病领域的应用展望广阔，有望为患者带来更好的治疗效果和生活质量。然而，基因治疗仍处于发展阶段，亟需更多研究和临床试验来验证其安全性与有效性。作为领先的生物医药公司，泛亚电竞提供一站式解决方案，包括从基因合成、载体构建到病毒包装的全流程服务，全力支持您的肾病基因治疗研究，欢迎后台留言了解更多详情。